Enjeux de la recherche

Actuellement, seul un traitement se révèle être efficace pour ralentir la dégénérescence du neurone moteur (traitement de la SLA). Cependant, l’origine de cette dégénérescence reste aujourd’hui peu connue.

Recherche clinique 

Rechercher clinique et SLA

La recherche clinique regroupe principalement les études qui ont pour objectif via :

• les essais thérapeutiques : la mise au point de nouveaux traitements et de méthodes de diagnostic afin d’assurer une meilleure prise en charge des malades,
• les études physiopathologique : faire progresser les connaissances sur les mécanismes de la maladie, qu’il s’agisse des anomalies à l’origine de son développement ou de son aggravation.

La recherche clinique peut également avoir pour objectif de mieux décrire les phénomènes environnementaux favorisant la survenue de la maladie ou influençant son évolutivité.

Dans cette optique, se mettent en place des études de suivi de cohortes de patients de façon à mieux cerner la variabilité de la SLA qui est désormais considérée non plus comme une maladie homogène obéissant à un déterminisme unique mais comme un syndrome, c’est-à-dire la combinaison de symptômes, dont le meilleur démembrement permettra d’aboutir à des traitements ciblés.

Mieux comprendre la recherche clinique

Filière FilSLAN

FilSLAN, filière de santé maladies rares pilotée par la DGOS, regroupe et coordonne sur le territoire national 19 centres de référence et centres de ressources et de compétence susceptibles de recherche clinique dans le domaine de la SLA et des autres maladies du motoneurone. Plusieurs centres sont impliqués dans différents projets : études cliniques de preuves de concept (phase 1 et 2), essais cliniques phase 3 plus larges académiques ou industriels testant de nouveaux traitements modificateurs évolutifs ou symptomatiques dans la SLA, voire des études cliniques observationnelles académiques. À ce jour, le développement de ces études est à l’initiative individuelle des centres, seuls 5 à 6 centres sont régulièrement sollicités par les promoteurs.

ACT4ALS-MND

Un atelier réunissant les médecins des Centres SLA et autres maladies rares du neurone moteur, tenu en juin 2019 à l’occasion des Journées Nationales Annuelles de la filière, a permis de définir une position commune des centres Français quant à la création d’un Consortium Français pour la recherche thérapeutique sur les maladies du neurone moteur en préalable à une collaboration effective avec les consortiums européens. Le Dr Salachas (responsable CRMR Ile-de-France) a proposé que son équipe coordonne ce projet.

Dans ce contexte, le Comité de gouvernance FilSLAN a décidé de structurer un Réseau de recherche clinique sur les maladies du neurone moteur visant à coordonner l’ensemble de ces activités et améliorer leur visibilité nationale et internationale.

Le réseau national de recherche clinique dans la SLA ACT4ALS-MND) (Alliance on Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis – Motor Neurone Disease)  a pour objet principal la mise en commun des expertises des centres SLA et la mise à profit de la très importante file active de patients suivis pour le développement d’essais thérapeutiques et d’études cliniques nationales ou collaboratives européennes et internationales.

Recherche translationnelle

La recherche translationnelle se fixe pour but de valider chez l’homme des concepts ou des mécanismes physiopathologiques d’abord étudiés à partir de modèles animaux (souris porteuse d’une anomalie génétique responsable de la maladie, par exemple).

Afin d’élargir le champ thématique de la recherche collaborative nationale sur les maladies du neurone moteur en incluant les acteurs de la recherche fondamentale la filière organise, en partenariat avec l’ARSla, des Journées de la Recherche sur la SLA et les maladies du neurone moteur (JR SLA/MNM  FilSLAN-ARSla), depuis 2015.

Ces Journées révèlent chaque année un réel besoin exprimé de créer des contacts d’incitation à collaboration clinique – recherche et aider à identifier les acteurs en établissant un annuaire des acteurs concernés.

Chaque année, ces journées permettent d’analyser les forces et faiblesses de cette communauté transversale dans un thème donné et favorisent l’émergence de projet de recherche scientifique collaboratif. Ces journées proposent également un appel à communication pour faire connaître les sujets d’actualité recherche développés par les jeunes chercheurs fondamentalistes travaillant dans des unités en France et par les cliniciens chercheurs des Centres SLA.

La recherche translationnelle a donc une importance capitale pour l’émergence de nouvelles pistes thérapeutiques. En parallèle, de nombreux essais thérapeutiques ont pour objectif de freiner la progression de la maladie et l’amélioration de la qualité de vie des malades.