Amylyx annonce la validation de la demande d’autorisation de mise sur le marché par l’EMA
« Le 25 février 2022, Amylyx annonce que la demande d’autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Application – MAA) auprès du Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicines Agency (EMA) pour AMX0035 (phénylbutyrate de sodium (PB) et ursodoxicoltaurine (TURSO ; également connu sous le nom de taurursodiol)) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a été validée et est maintenant en cours d’examen par le CHMP. Vous pouvez trouver le communiqué de presse complet ici.
La demande d’autorisation de mise sur le marché est basée sur les données de l’essai CENTAUR, un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené dans 25 centres du Northeast ALS Consortium (NEALS), évaluant 137 adultes atteints de SLA. Dans cet essai, les participants recevant l’AMX0035 ont démontré une réduction statistiquement significative du déclin clinique à la fin de la phase randomisée de 6 mois, tel que mesuré par l’échelle d’évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R), l’échelle la plus largement utilisée en pratique clinique et dans les essais cliniques sur la SLA.
Les données détaillées de CENTAUR sont publiées dans le New England Journal of Medicine (NEJM) et Muscle and Nerve.
Dans l’ensemble, les taux rapportés d’événements indésirables et d’abandons étaient similaires entre les groupes AMX0035 et placebo au cours de la phase randomisée de 24 semaines ; cependant, les événements gastro-intestinaux sont survenus avec une fréquence plus élevée (≥2%) dans le groupe AMX0035.
L’essai CENTAUR a été financé, en partie, par la subvention ALS ACT et l’ALS Ice Bucket Challenge, et a été soutenu par l’ALS Association, ALS Finding a Cure (un programme de The Leandro P. Rizzuto Foundation), le Northeast ALS Consortium et le Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General.
Actuellement, Amylyx a l’essai clinique de phase 3 PHOENIX (NCT05021536 ; 2021-000250-26) ouvert au recrutement aux États-Unis et en Europe. Cet essai vise à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’AMX0035 (PB/TURSO) dans le traitement de la SLA. Le principal critère d’efficacité de l’essai sera une mesure composite de la survie et de la progression du score total de l’échelle ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) sur 48 semaines. Les critères d’évaluation secondaires comprennent la variation de la capacité vitale lente (slow vital capacity – SVC), mesurée à la fois à domicile à l’aide d’un spiromètre auto-administré pour permettre la collecte virtuelle de données et en clinique à l’aide d’une spirométrie standard, les évaluations de la qualité de vie rapportées par les patients, les taux de survie sans ventilation et d’autres mesures.
Nous sommes reconnaissants du soutien continu de la communauté médicale et des patients dans le développement clinique de l’AMX0035. »
Media
Becky Gohsler
Finn Partners
(646) 307-6307
Becky.Gohsler@finnpartners.com
Investors
Lindsey Allen
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
(857) 320-6244
Investors@amylyx.com
Source: Amylyx Pharmaceuticals, Inc.
