Le PUT Tofersen est accessible sur le site de l’ANSM
Information à destination des médecins et cliniciens prenant en charge des patients atteints de SLA avec mutation du gène SOD1.
Le Protocole d’Utilisation Thérapeutique (PUT) Tofersen est accessible sur le site de l’ANSM, ainsi que d’autres informations concernant les demandes d’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) :
Le CRF électronique est en cours de développement, il devrait être disponible à la fin du mois de janvier.
La procédure d’accès compassionnel au Tofersen implique une validation via un passage en RCP Moléculaire FilSLAN, sur ROFIM.
Concernant le suivi, nous vous signalons l’importance du dosage des neurofilaments avant le début des injections intrathécales. Ce dosage devra ensuite être répété tous les 3 mois. Le prélèvement est à envoyer pour analyse dans le service du Pr Sylvain Lehmann, à l’adresse suivante :
Pr Sylvain LEHMANN
Laboratoire de Biochimie – Protéomique Hôpital St Eloi (IRMB)
80 Avenue Augustin Fliche
34295 Montpellier cedex 5
Tél : 04 67 33 71 24
Fax : 04 67 33 69 21