Actualité accès compassionnel Qalsody (Tofersen)

Le laboratoire Biogen vient d’informer les neurologues participants au programme d’accès compassionnel de Tofersen de la décision prise par l’ANSM de maintenir cet accès compassionnel pour les patients en initiation et en renouvellement de traitement jusqu’au 20 mai 2026.

Cette demande de prolongation de l’accès compassionnel par Biogen auprès de l’ANSM fait suite au dépôt auprès de la HAS le 9 septembre 2025 d’un dossier de réévaluation pour obtenir le remboursement de QALSODY et ainsi d’envisager un accès pérenne de Tofersen aux patients. Ce dossier, qui a été constitué grâce au travail des centres SLA, coordonné par la filière FILSLAN, est actuellement en cours d’instruction par la HAS. La date limite de la prolongation de l’accès compassionnel pourrait être revue par l’ANSM avant la date du 20 mai 2026 au regard de l’avis de la HAS.

Durant cette période de prolongation de l’accès compassionnel, le recueil des données continuera selon le PUT-SP (protocole d’utilisation thérapeutique – suivi des patients) validé par l’ANSM.