Actualités 2026 dans la SLA : la médecine de précision progresse
Actualités 2026 dans la SLA : la médecine de précision progresse
L’année 2026 confirme l’accélération de la recherche dans la sclérose latérale amyotrophique, notamment grâce aux traitements ciblant certaines causes génétiques. Les résultats positifs annoncés pour l’étude FUSION constituent l’un des faits marquants de cette année.
Des résultats positifs pour l’ulefnersen dans la SLA-FUS
Le 22 septembre 2026, Ionis Pharmaceuticals et Otsuka Pharmaceutical ont annoncé les premiers résultats de l’étude FUSION évaluant l’ulefnersen chez des patients atteints d’une SLA liée à un variant pathogène du gène FUS.
L’ulefnersen est un oligonucléotide antisens administré par voie intrathécale. Il vise à réduire la production de la protéine FUS, dont l’accumulation anormale dans les motoneurones contribue à la maladie.
FUSION est une étude internationale, randomisée et contrôlée contre placebo. Selon les résultats communiqués, l’étude a atteint son critère principal, qui associait l’évolution fonctionnelle, le recours à un traitement de sauvetage et la survie sans ventilation permanente. L’ulefnersen a montré une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo. Des résultats favorables ont également été annoncés sur les neurofilaments légers et sur le délai avant décès, ventilation permanente ou progression sévère de la maladie. La tolérance a été présentée comme globalement favorable.
Ces résultats représentent la première démonstration positive, dans un essai contrôlé, d’un traitement ciblant directement la cause génétique de la SLA-FUS.
Ils restent toutefois préliminaires. Les données détaillées n’ont pas encore été présentées lors d’un congrès ni publiées dans une revue scientifique. L’ulefnersen demeure un traitement expérimental, sans autorisation de mise sur le marché. Les industriels ont annoncé leur intention d’engager rapidement les discussions avec les autorités réglementaires.
Otsuka a également annoncé un programme international d’accès précoce pour certains patients atteints de SLA-FUS confirmée génétiquement. Sa disponibilité et ses conditions d’accès dépendront de la réglementation de chaque pays. Les demandes devront être formulées par les médecins prenant en charge les patients.
La génétique devient déterminante
Ces résultats renforcent l’intérêt de proposer une analyse génétique à toute personne atteinte de SLA, même en l’absence d’antécédent familial. L’identification d’un variant pathogène peut préciser le diagnostic, guider le conseil génétique et permettre l’accès à un traitement ciblé ou à un essai thérapeutique.
L’interprétation doit rester spécialisée. Un variant génétique doit être analysé en fonction de sa pathogénicité, du tableau clinique et des données familiales.
Tofersen et SLA-SOD1
Le tofersen constitue le premier traitement ciblant une cause génétique de SLA. L’essai VALOR n’avait pas atteint son critère clinique principal à 28 semaines, mais avait montré une réduction de la protéine SOD1 et une diminution importante des neurofilaments.
Les données de suivi prolongé et les études françaises en vie réelle suggèrent un possible ralentissement de la maladie, particulièrement lorsque le traitement débute précocement. La poursuite du recueil national permettra de mieux préciser l’ampleur du bénéfice clinique et les profils de patients susceptibles d’en bénéficier.
De nouvelles cibles thérapeutiques
Les neurofilaments occupent désormais une place importante pour mesurer l’activité biologique de la maladie et la réponse aux traitements. Leur diminution ne constitue toutefois pas, à elle seule, une preuve d’efficacité clinique.
D’autres approches cherchent à corriger les conséquences de la perte de fonction de TDP-43, présente dans la majorité des SLA. Plusieurs traitements expérimentaux ciblent notamment les anomalies d’épissage de STMN2 et d’UNC13A. Leur développement clinique reste encore précoce.
Ce qui change en pratique
Les avancées de 2026 ne signifient pas qu’un traitement efficace existe désormais pour toutes les formes de SLA. Elles démontrent cependant qu’une action ciblée sur certains mécanismes génétiques peut modifier l’évolution de la maladie.
Il devient donc essentiel de proposer le diagnostic génétique, d’adresser précocement les patients vers un centre SLA et d’anticiper l’accès aux traitements ciblés ou aux essais thérapeutiques. Ces innovations complètent la prise en charge multidisciplinaire, qui reste indispensable tout au long de la maladie.
Les centres de la filière FILSLAN restent mobilisés pour informer les patients et les familles, organiser le diagnostic génétique et accompagner l’accès aux innovations thérapeutiques.