Autorisation de l’AMX0035 aux Etats-Unis
Le 29 septembre 2022, la « Food and Drug Administration » (FDA), a approuvé l’AMX0035 (association de phenylbutyrate de sodium et d’ursodoxicoltaurine) comme traitement des adultes atteints de Sclérose Latérale Amyotrophique. L’AMX0035 avait déjà reçu une approbation conditionnelle de la part des autorités canadiennes en juillet.
Cette autorisation aux USA se base sur les résultats de l’étude CENTAUR publiés dans la revue New England Journal of Medicine (2020; 383:919-930). Cette étude montre une bonne tolérance de l’AMX0035, ainsi qu’un effet fonctionnel positif évalué à 24 semaines sur la réduction de la pente de l’échelle ALSFRS-R (- 1,24 points par mois dans le groupe traité versus – 1,66 points par mois dans le groupe placebo). Une phase d’extension en ouvert a permis de suivre les patients pendant 2,5 ans. Les analyses de survie ont comparé le délai de survie entre les participants initialement affectés au traitement par AMX0035 et ceux initialement affectés au groupe placebo. Les chercheurs ont observé une réduction du risque de décès de 44% (HR = 0,56; IC à 95%, 0,34-0,92). Les patients initialement assignés à un traitement actif par AMX0035 ont survécu à une durée médiane de 25 mois (IC à 95%, 19-33,6 mois) par rapport aux patients initialement assignés au placebo, qui ont survécu à une médiane de 18,5 mois (IC à 95%, 13,5-23,2 mois). Cela représente une différence de survie de 6,5 mois. Ces résultats ont été publiés dans Muscle & Nerve.
Le laboratoire Amylyx annonce poursuivre le processus de soumission auprès de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) et une réponse « Committee for Human Medicinal Products » (CHMP) devrait être obtenue durant le premier semestre 2023.
De façon parallèle, un essai international Européen et Nord-Américain se poursuit et est toujours en cours de recrutement. 600 patients doivent être inclus dans cet essai. Les centres investigateurs en France sont : Lille, Limoges, Marseille, Montpellier, Nice, Paris, Tours, Lyon et Clermont-Ferrand. Si vous souhaitez des informations complémentaires concernant les critères d’inclusion et d’exclusion vous pouvez suivre le lien suivant : https://portail-sla.fr/essais-cliniques/