Filières de Santé Maladies Rares

La filière FilSLAN compte parmi les 23 les filières de santé maladies rares (FSMR). Une filière de santé maladies rares est une structure qui rassemble et coordonne un ensemble d’acteurs impliqués dans les maladies rares et leur prise en charge. Elle est rattachée à un établissement de santé et placée sous la responsabilité d’un responsable médical.

Origine des filières de santé maladies rares

« La France joue un rôle pionnier dans le domaine des maladies rares : elle est le 1er pays en Europe à avoir élaboré et mis en œuvre un plan national.

Sous l’impulsion du mouvement associatif, les maladies rares sont devenues une préoccupation de santé majeure, avec le soutien constant des pouvoirs publics. Dès 1995, la ministre Simone Veil a créé la mission des médicaments orphelins.

En 2003, le ministre Jean-François Mattei a annoncé dans le cadre de la loi de santé publique 2004-07 la mise en œuvre d’un plan stratégique pour améliorer la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares : le 1er plan national maladies rares était lancé.  » DGOS

Textes réglementaires

Instructions et circulaires

La loi n° 2004-806 du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique place la lutte contre les maladies rares comme l’une des 5 priorités de santé publique.

PNMR : Plan National de Santé Publique Maladies Rares

En 2005, la France devient le premier pays d’Europe à avoir mis en place un Plan National de Santé Publique Maladies Rares (PNMR), piloté par le Ministère des Solidarités et de la Santé. Depuis, trois PNMR se sont succédé :

• PNMR 1 (2005-2008),
• PNMR 2 (2011-2014 prolongé 2016),
• PNMR 3 (2018-2022).

Création des filières de santé maladies rares

En 2015, sous le PNMR 2, les filières de santé maladies rares sont créées par la Direction Générale de l’Offre de Soins (DGOS) : les 23 filières de santé maladies rares.

Elles sont financées et pilotées par le ministère des Solidarités et de la Santé. Elles ont pour objet d’offrir aux personnes atteintes de maladies rares des prises en charge d’excellence, de dynamiser l’offre d’enseignement et de formation, d’impulser le développement de la recherche et de l’innovation dans les Centres de Référence Maladies Rares (CRMR).

Les filières sont constituées d’un ensemble de tous les acteurs impliqués dans un champ large et cohérent de maladies rares apportant une valeur ajoutée à l’action collective dans le domaine des maladies rares concernées :

• professionnels de santé de Centres hospitaliers,
• laboratoires de diagnostic,
• équipes de recherche,
• universités,
• structures éducatives, sociales et médico-sociales,
• associations de personnes malades,
• et tout autre partenaire, y compris privé.

Les filières entretiennent des interactions européennes avec les Réseaux Européens de Référence (ERN) sur les maladies rares mis en place en 2017. C’est un réseau de co-construction d’une réponse aux enjeux posés par les maladies rares, dans le souci d’un continuum d’actions et de coordination entre les acteurs qui y participent.

23 filières de santé maladies rares

Objectifs

Lors de la création des FSMR, sous les PNMR 2, les principaux objectifs de ces filières sont de :

• Diminuer le délai d’errance diagnostique et thérapeutique en améliorant la lisibilité du maillage territorial, en aidant les médecins traitants pour le diagnostic et la prise en charge de leurs patients atteints d’une maladie rare, en facilitant l’orientation dans le système de santé des personnes atteintes d’une maladie rare,
• Décloisonner en améliorant le continuum entre les acteurs impliqués dans la prise en charge médicale et l’interfaçage avec le secteur médico-social et social, les innovations diagnostiques et thérapeutiques, la recherche clinique et fondamentale.

Actions

Les actions des FSMR s’articulent autour de 4 axes :

• l’amélioration de la prise en charge,
• la coordination de la recherche fondamentale, translationnelle, clinique et organisationnelle,
• le développement de l’enseignement, de la formation et de l’information,
• la coordination aux niveaux européen et international.

Documentation

Chaque filière couvre un champ large et cohérent de maladies, soit proches dans leurs manifestations, leurs conséquences ou leur prise en charge, soit responsables d’une atteinte d’un même organe ou d’un système.