Premiers résultats de l’étude de phase 1 du BIIB078 (IONIS-C9Rx)

Biogen et Ionis Pharmaceuticals annoncent les premiers résultats de l’étude de phase 1 du BIIB078 (IONIS-C9Rx) chez des patients atteints de SLA liée au gène C9orf72.

Actualité Biogen et Ionis Pharmaceuticals

Traduction en français

• Le BIIB078, un oligonucléotide antisens expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à la protéine C9orf72, n’a pas montré de bénéfice clinique ; le programme clinique sera interrompu.

• Biogen et Ionis restent déterminés à faire progresser la recherche sur la SLA et à développer des traitements pour toutes les formes de cette maladie neurodégénérative progressive et mortelle, comme ils le font depuis dix ans.

CAMBRIDGE, Mass. et CARLSBAD, Calif. le 28 mars 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) et Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : IONS) ont annoncé aujourd’hui les premiers résultats de l’étude de phase 1 du BIIB078 (IONIS-C9Rx), un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental pour les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à la protéine C9orf72.

Dans cette étude de phase 1, le BIIB078 a été généralement bien toléré. Les événements indésirables (EI) étaient pour la plupart de gravité légère à modérée et sont survenus à un taux similaire dans les groupes BIIB078 et placebo. Les EI les plus fréquents étaient les chutes, les douleurs liées à la procédure et les maux de tête.

Le BIIB078 n’a atteint aucun critère secondaire d’efficacité et n’a pas démontré de bénéfice clinique. Dans les cohortes de doses allant jusqu’à 60 mg, il n’y avait pas de différences constantes entre le groupe BIIB078 et le groupe placebo. Les participants de la cohorte de dose de 90 mg de BIIB078 ont eu tendance à avoir un déclin plus important que ceux du groupe placebo pour les critères d’évaluation secondaires. Sur la base de ces résultats, le programme de développement clinique du BIIB078 sera interrompu, y compris son étude d’extension ouverte en cours.

« Nous sommes incroyablement reconnaissants de l’engagement désintéressé des personnes atteintes de SLA qui ont participé à l’étude, et du dévouement de la communauté pour faire avancer la recherche sur cette maladie dévastatrice », a déclaré Toby Ferguson, M.D., Ph.D., vice-président et chef de l’unité de développement neuromusculaire chez Biogen. « Bien que ces résultats ne soient pas ceux que nous espérions, ils sont clairs et permettront d’orienter les recherches futures sur notre vaste gamme de traitements expérimentaux de la SLA. Nous restons concentrés sur la mise au point de nouveaux traitements qui auront un impact positif sur les personnes vivant avec cette maladie débilitante. »

« La SLA associée au gène C9orf72 est une forme génétique complexe de SLA et il existe de multiples mécanismes par lesquels la communauté scientifique pense que le gène C9orf72 provoque la maladie. Nous avons conçu le BIIB078 pour tester l’hypothèse dominante selon laquelle les mécanismes de la maladie pour la SLA associée au gène C9orf72 étaient causés par la toxicité associée à l’ARN contenant des répétitions et aux dipeptides correspondants. Malheureusement, cette étude de phase 1 n’a pas confirmé cette hypothèse, suggérant que le mécanisme de la maladie est beaucoup plus complexe. Bien que ces résultats n’appuient pas la poursuite du développement du BIIB078, nous pensons qu’ils fourniront des enseignements précieux qui permettront de mieux comprendre cette forme de SLA », a déclaré C. Frank Bennett, vice-président exécutif, directeur scientifique et responsable de la franchise des programmes neurologiques chez Ionis.

Cette étude de phase 1 était un essai randomisé, contrôlé par placebo et à dose croissante visant à évaluer le BIIB078 administré par voie intrathécale à des adultes (n=106) atteints de SLA associée à la protéine C9orf72. Dans chacune des six cohortes de traitement de l’étude, les participants ont été randomisés pour recevoir le BIIB078 ou un placebo (ratio 3:1). L’objectif principal de l’étude était d’évaluer la sécurité et la tolérance. Les critères secondaires d’efficacité comprenaient l’ALS Functional Rating Scale-Revised, la capacité vitale lente, la dynamométrie manuelle et l’Iowa Oral Pressure Instrument.

Les sociétés présenteront les données de la phase 1 du BIIB078 lors d’un prochain forum scientifique.

 

L’engagement continu de Biogen en faveur de la SLA
Depuis plus d’une décennie, Biogen s’est engagé à faire progresser la recherche sur la SLA afin de permettre une meilleure compréhension de toutes les formes de la maladie. L’entreprise a continué d’investir dans la recherche et d’en être le pionnier, malgré la décision difficile de mettre fin à un actif de SLA au stade avancé en 2013. Biogen a appliqué des enseignements importants à son portefeuille d’actifs pour la SLA génétique et d’autres formes de SLA, dans le but d’augmenter la probabilité d’apporter une thérapie potentielle aux patients qui en ont besoin. Ces connaissances appliquées comprennent l’évaluation de cibles génétiquement validées dans des populations de patients définies, la recherche de la modalité la plus appropriée pour chaque cible et l’utilisation de critères d’évaluation clinique sensibles. Aujourd’hui, la société dispose d’un pipeline de plusieurs médicaments expérimentaux en cours d’évaluation dans la SLA, dont le tofersen, le BIIB105 et le BIIB100.

 

À propos de Biogen
Pionnier dans le domaine des neurosciences, Biogen découvre, développe et distribue dans le monde entier des thérapies innovantes pour les personnes atteintes de maladies neurologiques graves ainsi que pour les adjacents thérapeutiques connexes. L’une des premières entreprises mondiales de biotechnologie, Biogen a été fondée en 1978 par Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray et les lauréats du prix Nobel Walter Gilbert et Phillip Sharp. Aujourd’hui, Biogen possède un portefeuille de médicaments de premier plan pour le traitement de la sclérose en plaques, a introduit le premier traitement approuvé pour l’amyotrophie spinale et fournit le premier et le seul traitement approuvé pour traiter une pathologie déterminante de la maladie d’Alzheimer. Biogen commercialise également des biosimilaires et se concentre sur l’avancement du pipeline le plus diversifié de l’industrie dans le domaine des neurosciences, qui transformera la norme de soins pour les patients dans plusieurs domaines où les besoins sont fortement insatisfaits.

En 2020, Biogen a lancé une initiative audacieuse de 20 ans et 250 millions de dollars pour répondre aux problèmes profondément liés du climat, de la santé et de l’équité. Healthy Climate, Healthy Lives™ vise à éliminer les combustibles fossiles dans toutes les activités de l’entreprise, à établir des collaborations avec des institutions de renom pour faire progresser la science afin d’améliorer les résultats en matière de santé humaine, et à soutenir les communautés mal desservies.

L’entreprise publie régulièrement des informations qui peuvent être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l’adresse www.biogen.com. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site www.biogen.com et suivre Biogen sur les médias sociaux – Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

 

À propos de Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Depuis plus de 30 ans, Ionis est le leader des thérapies ciblant l’ARN, ouvrant la voie à de nouveaux marchés et changeant les normes de soins grâce à sa nouvelle technologie antisens. Ionis dispose actuellement de trois médicaments commercialisés et d’un portefeuille de produits en phase avancée de développement, mis en évidence par des franchises cardiovasculaires et neurologiques de premier plan. Notre innovation scientifique a commencé et se poursuit en sachant que les personnes malades dépendent de nous, ce qui alimente notre vision de devenir une société de biotechnologie leader et totalement intégrée.

Pour en savoir plus sur Ionis, visitez www.ionispharma.com et suivez-nous sur Twitter @ionispharma.

 

Déclaration de Biogen sur la sphère de sécurité
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris des déclarations faites en vertu des dispositions relatives à la sphère de sécurité du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment des déclarations concernant les résultats de l’étude de phase 1 du BIIB078 ; les effets cliniques potentiels du BIIB078 ; les avantages, la sécurité et l’efficacité potentiels du BIIB078 ; le programme de développement clinique du BIIB078 ; l’identification et le traitement de la SLA ; notre programme de recherche et développement pour le traitement de la SLA ; le potentiel de nos activités commerciales et de nos programmes en cours, y compris le BIIB078 ; et les risques et incertitudes associés au développement et à la commercialisation des médicaments. Ces énoncés prospectifs peuvent être accompagnés de mots tels que  » viser « ,  » anticiper « ,  » croire « ,  » pouvoir « ,  » estimer « ,  » s’attendre « ,  » prévoir « ,  » avoir l’intention « ,  » pouvoir « ,  » planifier « ,  » potentiel « ,  » possible « ,  » sera  » et d’autres mots et termes de sens similaire. Le développement et la commercialisation des médicaments comportent un degré élevé de risque et seul un petit nombre de programmes de recherche et de développement aboutit à la commercialisation d’un produit. Les résultats des essais cliniques de stade précoce peuvent ne pas être indicatifs des résultats complets ou des résultats d’essais cliniques de stade ultérieur ou à plus grande échelle et ne garantissent pas l’approbation réglementaire. Vous ne devez pas accorder une confiance excessive à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées.

Ces déclarations comportent des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux qui sont reflétés dans ces déclarations, y compris, sans s’y limiter, l’incertitude quant au succès du développement et de la commercialisation potentielle du BIIB078 ; des préoccupations inattendues peuvent découler de données, d’analyses ou de résultats supplémentaires obtenus au cours de nos essais cliniques ; les organismes de réglementation peuvent exiger des renseignements supplémentaires ou des études additionnelles, ou peuvent ne pas approuver ou refuser d’approuver ou retarder l’approbation de nos médicaments candidats, y compris le BIIB078 ; la survenue d’événements indésirables en matière de sécurité ; les risques d’obstacles, de coûts ou de retards inattendus ; l’incapacité à protéger et à faire respecter nos données, notre propriété intellectuelle et nos autres droits de propriété et les incertitudes liées aux réclamations et aux contestations en matière de propriété intellectuelle ; les réclamations en matière de responsabilité du fait des produits ; et les impacts directs et indirects de la pandémie actuelle de COVID-19 sur nos activités, nos résultats d’exploitation et notre situation financière. Ce qui précède énonce un grand nombre, mais pas la totalité, des facteurs qui pourraient faire que les résultats réels diffèrent de nos attentes dans toute déclaration prospective. Les investisseurs doivent tenir compte de cette mise en garde, ainsi que des facteurs de risque identifiés dans notre dernier rapport annuel ou trimestriel et dans d’autres rapports que nous avons déposés auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission. Ces déclarations sont fondées sur nos convictions et nos attentes actuelles et ne sont valables qu’à la date du présent communiqué de presse.

 

Déclaration prospective de Ionis
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant les activités de Ionis et le potentiel thérapeutique et commercial des technologies de Ionis, de IONIS-C9Rx (BIIB078) et d’autres produits en développement. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres, les intentions ou les croyances de Ionis est une déclaration prospective et doit être considérée comme une déclaration à risque. Ces déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, y compris ceux liés à l’impact que COVID-19 pourrait avoir sur nos activités, et y compris, mais sans s’y limiter, ceux liés à nos produits commerciaux et aux médicaments dans notre pipeline, et en particulier ceux inhérents au processus de découverte, de développement et de commercialisation de médicaments qui sont sûrs et efficaces pour une utilisation en tant que thérapeutique humaine, et à l’effort de construction d’une entreprise autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives de Ionis impliquent également des hypothèses qui, si elles ne se concrétisent jamais ou s’avèrent correctes, pourraient faire en sorte que ses résultats diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives.

Bien que les déclarations prospectives de Ionis reflètent le jugement de bonne foi de sa direction, ces déclarations ne sont basées que sur des faits et des facteurs actuellement connus de Ionis. Par conséquent, nous vous conseillons de ne pas vous fier à ces déclarations prospectives. Ces risques, ainsi que d’autres risques concernant les programmes de Ionis, sont décrits de manière plus détaillée dans le rapport annuel de Ionis sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2021, et dans le dépôt trimestriel le plus récent sur le formulaire 10-Q, qui sont déposés auprès de la SEC. Des copies de ces documents et d’autres documents sont disponibles auprès de la société.