SLA liée à FUS : l’étude FUSION ouvre une nouvelle perspective thérapeutique

Otsuka annonce des résultats positifs de l’étude de phase III FUSION évaluant l’uléfnersen chez des personnes atteintes de SLA-FUS, une forme génétique rare de la sclérose latérale amyotrophique.

L’étude a atteint son critère principal avec une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo, portant notamment sur la fonction et la survie.

Ces résultats constituent une étape importante dans le développement de l’uléfnersen, qui devra désormais être évalué par les autorités réglementaires.